Primer ensayo clínico del tratamiento con Células Madre de la enfermedad de Parkinson
Siete pacientes serán seguidos durante 2 años después de haber sido inyectados con células madre, con la esperanza de reemplazar las células cerebrales que han muerto.
Recientemente, investigadores de la Universidad de Kioto anunciaron un histórico ensayo clínico. Por primera vez en la historia, este ensayo prueba el uso de células madre para el tratamiento de una enfermedad cerebral degenerativa importante: la enfermedad de Parkinson. La importancia de un ensayo como este no debe subestimarse, ya que el potencial terapéutico de las células madre en enfermedades como la enfermedad de Parkinson puede tener una gran recompensa. Los tratamientos actuales para la enfermedad de Parkinson solo alivian los síntomas, pero no pueden curarlo.
Una característica clave de las enfermedades cerebrales degenerativas como la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson es la muerte progresiva de las neuronas en el cerebro. Nuestros cerebros están hechos de aproximadamente 100 billones de neuronas o células cerebrales. Cada tipo de neurona se clasifica de acuerdo con el tipo de señales químicas que producen. Estas señales químicas se conocen como neurotransmisores, y ya puede estar familiarizado con algunos de ellos. Por ejemplo, las neuronas serotoninérgicas son neuronas que producen serotonina, y un desequilibrio en el cerebro de este neurotransmisor está implicado en la depresión. Las neuronas dopaminérgicas producen dopamina, el neurotransmisor más comúnmente asociado con la recompensa y el placer. Es importante destacar que estas neuronas dopaminérgicas también están involucradas en el control del movimiento del cuerpo. Los síntomas de la enfermedad de Parkinson, como temblores, rigidez, movimientos lentos y demencia, ocurren porque estas importantes células del cerebro dopaminérgico desaparecen.
El tratamiento actual de la enfermedad de Parkinson se centra principalmente en la terapia de reemplazo de dopamina, donde se usan diversos medicamentos para aumentar los niveles de dopamina en el cerebro. El medicamento comúnmente utilizado para la enfermedad de Parkinson llamado levodopa se convierte en dopamina en el cerebro, aumentando sus niveles. Otros medicamentos pueden prevenir la descomposición natural de la dopamina en el cerebro, aumentando así los niveles de dopamina. Aun así, aunque los medicamentos actuales pueden aumentar la dopamina en el cerebro y ayudar a controlar los síntomas, no hay forma de que se cure, disminuya o revierte la progresión de la enfermedad de Parkinson. Las neuronas de dopamina continuarán muriendo y las neuronas de dopamina que ya han muerto no volverán.
LA PROMESA DE LA TERAPIA CON CÉLULAS MADRE
Las células madre son las primeras células de un ser humano que se forman, y eventualmente se transforman en todos los otros tipos de células en el cuerpo. Escribí en un artículo anterior sobre la promesa de utilizar células madre para investigar enfermedades neurodegenerativas. Con los avances en medicina, los científicos ahora pueden tomar la piel, el cabello u otras células de una persona adulta, convertirlas en células madre y luego usar estas células madre para volver a crecer en cualquier tipo de célula, incluidas las neuronas. Las células madre creadas de esta manera se conocen como células madre pluripotentes inducidas.
Más allá de la investigación de la enfermedad, esta tecnología también es prometedora para el tratamiento de la enfermedad cerebral degenerativa. Esto se debe a que nuestros cerebros son únicos ya que generalmente no producen nuevas neuronas. Con las células madre pluripotentes inducidas, ahora hay una manera de producir nuevas neuronas y con suerte usarlas para reemplazar las neuronas que han muerto. Aún así, la producción de terapias que utilizan estos tipos de células madre ha sido un desafío para desarrollar, y los ensayos en humanos que usan células madre pluripotentes inducidas han sido pocos y distantes.
De todos modos, la investigación continúa progresando, y el año pasado un artículo informó que el trasplante de células madre pluripotentes inducidas por humanos en modelos de mono de la enfermedad de Parkinson fue realmente exitoso. Esto nos lleva al ensayo clínico histórico recientemente anunciado en el que el mismo grupo de científicos intentan probar esta terapia con células madre en humanos con la enfermedad de Parkinson.
El ensayo incluirá a un pequeño grupo de pacientes con enfermedad de Parkinson (solo 7 pacientes). Los neurocirujanos perforarán dos pequeños agujeros en el cráneo de estos pacientes e inyectarán aproximadamente 5 millones de células que comienzan a convertirse en neuronas dopaminérgicas en los cerebros de los pacientes en un área llamada putamen. El putamen se conecta al área del cerebro donde las neuronas dopaminérgicas mueren en la enfermedad de Parkinson. Estas células se convertirán en neuronas de dopamina.
Si este ensayo puede demostrar que un procedimiento como este puede ser seguro y efectivo, será una bendición para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Por primera vez en humanos, puede haber un tratamiento que no solo alivia los síntomas asociados con la enfermedad, sino que realmente reemplaza a las células que ya han muerto. Como solo el tercer ensayo clínico en humanos involucrando células madre pluripotentes inducidas, y el primero involucrando cualquier enfermedad neurodegenerativa, la comunidad científica y médica.
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